Rejeição do NICE para a terapia genética CSL Behring

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Rejeição do NICE para a terapia genética CSL Behring
A terapia é uma opção de tratamento para adultos com hemofilia grave e moderadamente grave.
A terapia é uma opção de tratamento para adultos com hemofilia grave e moderadamente grave.
O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) emitiu um rascunho de documento de
consulta de avaliação, que não recomenda o tratamento de terapia genética da CSL Behring, Hemgenix.
Também conhecida como etranacogene dezaparvovec, a droga é uma opção de tratamento para adultos
com hemofilia grave e moderadamente grave B (fadeficiência congênita do fator IX) sem história de
inibidores do fator IX (FIX).
A empresa está desapontada com o projeto de decisão do NICE, já que os resultados do seu ensaio de
fase 3 HOPE-B demonstraram que, após uma única infusão de etranacogene dezaparvovec, 96% dos
pacientes descontinuaram a profilaxia FIX de rotina. Isso efetivamente significava que eles não
precisavam mais de infusões regulares – por até dois anos – para ajudar seu coágulo sanguíneo.
Além disso, também demonstrou que poderia reduzir ou eliminar a necessidade de infusões de rotina.
Atualmente, estes são entregues a cada três a 21 dias.
Clive Smith, presidente da Sociedade de Hemofilia, não tinha dúvidas de que a terapia ainda tem futuro,
apesar do veredicto: “Estamos desapontados com essa decisão inicial e esperamos que a NICE
considere esses benefícios com cuidado e ajude os pacientes elegíveis a acessar esses tratamentos
inovadores e potencialmente duradouros o mais rápido possível”.
O tratamento continua a ser a primeira terapia genética a receber uma licença para tratar a hemofilia B
no Reino Unido. Isto seguiu-se a uma autorização de introdução no mercado condicional da Agência
Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde no início de 2023.
Quase 2.000 pessoas vivem com hemofilia B no Reino Unido, enquanto os pacientes também
necessitam de tratamento ao longo da vida de FIX intravenoso, a fim de manter níveis suficientes. Isso
muitas vezes tem um impacto significativo na sua qualidade de vida.
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