Terapias de base genética

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Terapias de base genética 
 
As terapias de base genética são abordagens terapêuticas que visam corrigir ou compensar 
mutações genéticas subjacentes a doenças genéticas ou adquiridas. Essas terapias têm o 
potencial de tratar uma ampla gama de condições médicas, incluindo distúrbios genéticos 
hereditários, doenças crônicas, câncer e doenças infecciosas. 
 
Existem várias modalidades de terapias de base genética, incluindo terapia gênica, edição de 
genes, terapia celular e terapia de RNA. Na terapia gênica, genes funcionais são entregues 
diretamente às células do paciente, geralmente usando vetores virais ou nanopartículas 
lipídicas, para substituir ou corrigir genes defeituosos. Na edição de genes, técnicas como 
CRISPR-Cas9 são usadas para modificar diretamente o DNA das células, corrigindo mutações 
genéticas específicas. 
 
Na terapia celular, células geneticamente modificadas são transplantadas para o paciente para 
substituir células danificadas ou produzir proteínas terapêuticas. Isso inclui terapias com 
células-tronco, terapias com células CAR-T para câncer e terapias com células dendríticas para 
doenças autoimunes. 
 
As terapias de RNA visam modular a expressão gênica usando moléculas de RNA para 
silenciar genes defeituosos, regular a tradução de proteínas ou induzir a expressão de genes 
terapêuticos. Isso inclui terapia de RNA mensageiro (mRNA), RNA interferente (RNAi) e 
antisense oligonucleotides (ASOs). 
 
Embora as terapias de base genética ofereçam promessas significativas para o tratamento de 
uma variedade de doenças, elas também enfrentam desafios, como a eficácia e segurança a 
longo prazo, a entrega eficaz de terapias para as células-alvo, a imunogenicidade e os custos 
associados ao desenvolvimento e implementação dessas terapias.